Attualità
Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis
MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
MILANO (ITALPRESS) – “Il segreto è guardare indietro per andare verso il futuro: e se non abbiamo la consapevolezza di chi siamo, da dove veniamo, quali sono i valori elaborati dalla civiltà occidentale non potremo costruirci un futuro solido, rischiamo il porto delle nebbie. Noi abbiamo investito risorse importanti nella digitalizzazione, nell’intelligenza artificiale, nel 2023 abbiamo approvato le nuove linee guida sulle materie Stem. Ma in una società dove l’intelligenza artificiale sta diventando così centrale, se non si ha la consapevolezza dei grandi valori dell’umanesimo rischiamo l’anonimizzazione: non sarà certo il robot a ispirare le grandi scelte strategiche e la convivenza tra le persone”. Così il ministro dell’Istruzione e del Merito, Giuseppe Valditara, ai microfoni di Radio Libertà, parlando delle recenti indicazioni sui programmi scolastici.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
The post Scuola, Valditara “Guardare indietro per costruire un futuro solido” first appeared on ADN24.
ROMA (ITALPRESS) – E’ morto all’età di 78 anni il regista e sceneggiatore David Lynch. La notizia è riportata dalla rivista Variety che cita un post Facebook della famiglia: “”C’è un grande buco nel mondo ora che non è più con noi. Ma, come diceva lui, ‘Tieni d’occhio la ciambella e non il bucò”. Lynch rivelò nel 2024 che gli era stato diagnosticato un enfisema dopo una vita passata a fumare, e che probabilmente non sarebbe più stato in grado di uscire di casa per dirigere.
Nato a Missoula, nel Montana, il 20 gennaio del 1946, David Keith Lynch è stato uno dei registi tra i più acclamati, importanti e influenti del suo tempo. Con il suo stile visionario, Lynch aveva rivoluzionato il linguaggio del cinema e della televisione. Nei suoi lavori si fondono elementi di horror, film noir, giallo e surrealismo tessendo racconti non dissimili da quelli di Luis Buñuel, che procedevano con una logica impenetrabile. Nato come pittore, le sue opere sono esposte in musei e gallerie d’arte come il Museum of Modern Art di New York e la Pennsylvania Academy of the Fine Arts di Filadelfia. Successivamente entra nel mondo del cinema divenendo regista, sceneggiatore e produttore, spesso anche nel ruolo di montatore, scenografo, progettista del suono e attore nei suoi stessi film. Tra le pellicole più famose “The Elephant Man”, “Velluto blu” e “Mulholland Drive”, per le quali ricevette la nomination al Premio Oscar per la regia, e “Cuore selvaggio”. Lynch ha anche ricevutio il Leone d’oro alla carriera durante la 63ma Mostra internazionale d’arte cinematografica di Venezia, per “Inland Empire – L’impero della mente” nella sezione fuori concorso. Nei primi anni Novanta fu la principale mente creativa della serie “I segreti di Twin Peaks”, divenuto un fenomeno culturale dall’enorme impatto mediatico. Nell’ottobre del 2019 venne premiato con l’Oscar alla carriera. Lynch è stato sposato quattro volte: con Peggy Lentz, da cui ha avuto una figlia, con Mary Fisk, dalla quale ha avuto un figlio, con Mary Sweeney, anche con lei ha avuto un figlio, e con Emily Stofle con la quale ha avuto una figlia.
(ITALPRESS).
-Foto: Agenzia Fotogramma-
The post Morto a 78 anni David Lynch, regista visionario first appeared on ADN24.
ROMA (ITALPRESS) – “La preoccupazione dev’essere uno dei principali fondamenti del lavoro che faccio. Devo dire che si fonda anche, non solo adesso, su questa vicenda della tragedia che ha riguardato il giovane Ramy, ma anche tutte le altre rivendicazioni che avevano preceduto un pò le manifestazioni di piazza degli scorsi mesi, dove al variare delle motivazioni si era registrato comunque una tendenza dei manifestanti a essere molto aggressivi soprattutto nei confronti delle forze di polizia. Quindi questo è sicuramente un elemento di preoccupazione”. Lo ha detto il ministro dell’Interno, Matteo Piantedosi, ospite di “Dritto e Rovescio” su Retequattro.
I 273 agenti feriti nelle manifestazioni del 2024, per il ministro “sono numeri di un certo significato, soprattutto se messi in relazione al numero che riguarda la crescita complessiva di circa il 10% delle manifestazioni che si sono svolte nel 2024. Mi piace e mi consente di sottolineare che questo è un dato che contraddice anche alcune cose che si erano dette in passato, che questo Governo fosse in qualche modo portato a comprimere la libertà di manifestazione del pensiero. Noi segnaliamo invece una decrescita del numero in percentuale delle manifestazioni che fanno rilevare una certa criticità – ha concluso Piantedosi – Quindi vuol dire che a minore criticità si è registrato un aumento in percentuale di casi in cui si è visto le forze dell’ordine come obiettivo prioritario dei manifestanti”.
(ITALPRESS).
-Foto: Agenzia Fotogramma-
The post Sicurezza, Piantedosi “Preoccupa aggressività dei manifestanti” first appeared on ADN24.
