Attualità
Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis
MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
Attualità
Libera compie 30 anni, numero speciale de lavialibera
– Libera compie 30 anni ed esce un numero speciale de lavialibera, periodico di Libera e Gruppo Abele, dedicato all’anniversario dell’associazione antimafia.
“Il 25 marzo 1995 nasce Libera con una campagna per la raccolta di firme in calce al disegno di legge di iniziativa popolare per il riutilizzo a fini sociali dei beni confiscati alle mafie – si legge in una nota -. Libera compie trent’anni, trent’anni di un lungo cammino dove sin dall’inizio ci siamo dati un orizzonte d’impegno vasto, scegliendo di appellarci al bene più prezioso, quello da cui dipendono tutti gli altri: la libertà. Libertà dalle mafie, certo. Dalla corruzione, dall’illegalità e dal malaffare”.
“Tra conquiste e nuove sfide, è tempo di muoversi”, è il titolo del numero speciale de lavialibera, periodico di Libera che nasce trent’anni fa, come rete di associazioni, prima realtà nazionale dichiaratamente schierata contro la criminalità organizzata in un clima politico e sociale rovente. Dal 1995 molto è cambiato: le mafie non uccidono (quasi) più, si sono evolute, sono meno riconoscibili e grazie alle moderne tecnologie e a una conoscenza accurata dei sistemi finanziari, tessono alleanze più articolate che in passato. Le bombe non esplodono, ma le persone continuano a subire il potere mafioso. Ciò che sembra mancare è però la forza e la voglia di reagire. “Vediamo prevalere una forma pericolosissima di rassegnazione – spiega Luigi Ciotti nel suo editoriale -. Se i boss sono forti quanto prima e sanno cogliere ancora meglio le opportunità di guadagno; se una parte della politica, dell’imprenditoria e dell’amministrazione pubblica è così sensibile alle lusinghe del denaro sporco, allora significa che questo marcio che abbiamo intorno non si può rimuovere, e tanto vale guardare oltre. Il crimine organizzato sembra insomma diventato, agli occhi di molti cittadini e cittadine, un crimine “normalizzato”. E a chi ci dice che tanto le cose non cambieranno, rispondiamo che senza il grande impegno di molti per arginare il malaffare, oggi i parametri dell’illegalità e dell’ingiustizia nel nostro Paese sarebbero ancora peggiori. In questi trent’anni abbiamo saputo cambiare, senza mai perdere di vista la nostra missione originaria: rendere l’Italia un paese libero dalle ingiustizie”.
E allora, come scrive Rosy Bindi, “se vogliamo combattere le mafie che uccidono meno e corrompono di più dobbiamo risvegliare quelle coscienze addormentate e indifferenti e, magari, disponibili a intessere rapporti con il potere mafioso non tanto per paura, ma per convenienza. Forse è più difficile di prima, ma adesso abbiamo trent’anni e siamo maturi per sostenere battaglie più impegnative”.
Nel suo editoriale, la direttrice de lavialibera Elena Ciccarello scrive: “Libera compie trent’anni e lo fa in un momento particolarmente delicato per l’Italia, l’Europa e il resto del mondo. Soffiano venti di revisionismo storico, si stringe la morsa repressiva, prende forma l’attacco ai presidi democratici, sono annunciate alleanze oscure e paci ingiuste. Il sentimento più diffuso tra chi non è già salito sul carro dei vincitori è di sconforto, spesso accompagnato da preoccupazione per ciò che accade e che potrebbe ancora accadere. Eppure, la storia ci insegna che il passato è stato, prima di tutto, un presente fatto di scelte, complicità, attendismi e disobbedienze. Sta a ciascuno di noi decidere da che parte stare”.
Ogni anniversario è l’occasione per ripercorrere i momenti più importanti di una storia intensa: dalle riunioni a Roma per decidere il nome e scrivere lo statuto alle prime conquiste, alle battaglie di oggi. Tra le conquiste entrate ormai nella storia: la Giornata nazionale della memoria e dell’impegno in ricordo delle vittime delle mafie e la legge per l’uso sociale dei beni confiscati alla criminalità organizzata, ottenuta grazie a una mobilitazione senza precedenti. Senza dimenticare il radicamento territoriale con 20 coordinamenti regionali, 75 provinciali e 295 presidi territoriali e con una presenza in Europa, America Latina e Africa.
Per Nando dalla Chiesa dietro alla nascita di Libera c’è “una miscela irripetibile” e “l’elemento che la rende di granito è proprio costituito dal sentimento collettivo dei familiari, che don Luigi Ciotti ha saputo interpretare in modo magistrale”. Riguardo ai beni sottratti ai mafiosi, Gian Carlo Caselli scrive che oggi “le terre confiscate possono essere assegnate a cooperative di giovani che, lavorandole, realizzano un antimafia che paga in termini di dignità e libertà dalla mafia: il modo più efficace per coinvolgere la società civile in un effettivo impegno antimafia”. Le conquiste del passato sono linfa per le battaglie del futuro. Dalla lotta alla corruzione al contrasto ai crimini dei potenti e dei colletti bianchi. E ancora, la richiesta di trasparenza negli affari pubblici, possibile attraverso il monitoraggio civico. Sul fronte della criminalità organizzata, l’obiettivo primario è ottenere una legge per tutelare madri e i minori che, attraverso il progetto Liberi di scegliere, decidono di allontanarsi dai contesti mafiosi e ricominciare altrove una nuova vita. Come spiega Francesca Rispoli, che affianca Luigi Ciotti alla presidenza di Libera, “è fondamentale un approccio sistemico, che tenga insieme il fronte repressivo con quello preventivo e riconosca il ruolo della cittadinanza come agente lievitante di cambiamento”. Un’azione che valichi i confini nazionali, come dimostra l’attività di Libera internazionale, che sostiene le associazioni impegnate nella difesa dei diritti umani e ambientali, promuove l’uso sociale dei beni confiscati e denuncia la violenza delle mafie a tutte le latitudini.
– foto Ipa agency –
(ITALPRESS).
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Ucraina, Tajani “Riflettere su presenza militare europea”
“Credo che prima di parlare di presenza militare europea in Ucraina, bisognerà riflettere molto attentamente”. Lo ha detto il vicepresidente del Consiglio e ministro degli Esteri, Antonio Tajani, in un punto stampa a margine degli incontri nell’ambito della sua visita ufficiale in Algeria. “Noi siamo volenterosi per costruire un’Europa più forte, più unita che sia protagonista di relazioni transatlantiche. Io ho sempre detto che sarebbe meglio, finita la guerra, dar vita magari a una zona cuscinetto dove possa esserci una presenza militare sotto l’egida delle Nazioni Unite con una decisione del Consiglio di sicurezza dell’Onu proprio per garantire una pace giusta e duratura”, ha detto il ministro.
Secondo Tajani è “ancora prematuro” parlare di un mese di tregua in Ucraina come proposto dal presidente francese Emmanuel Macron. “Credo che tutto debba essere fatto insieme: Europa e Stati Uniti devono sedersi a un tavolo con Ucraina e Russia per arrivare a una pace giusta e soprattutto duratura, quindi è ancora prematuro vedere cosa fare e come fare. Serve intanto che l’Europa sia unita per garantire l’indipendenza dell’Ucraina”, ha spiegato il ministro.
(ITALPRESS).
-Foto: Ipa Agency-
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Ucraina, Meloni “Non manderemo soldati italiani”
Al vertice di Londra ho espresso la mia perplessità sulla proposta franco-britannica di invio dei soldati europei: secondo me è molto complessa nella realizzazione e non sono convinta dell’efficacia. E’ la ragione per la quale abbiamo detto che non manderemo i soldati italiani, ma sicuramente è un momento nel quale tutti coloro che fanno delle proposte stanno facendo una cosa utile, nel tentativo di cercare una soluzione”. Lo ha detto la presidente del Consiglio, Giorgia Meloni, a “XXI Secolo” su Raiuno.
“Al di là di quello che può sembrare, i toni danno l’impressione che le posizioni siamo molto distanti, ma in realtà non lo sono, perchè l’obiettivo è condiviso: portare in Ucraina una pace giusta, stabile, duratura e definitiva, che preveda garanzie di sicurezza. Questo serve all’Ucraina, ai Paesi europei – particolarmente a quelli che si sentono minacciati dalla Russia – e serve a Trump, che è un leader forte e che chiaramente non può permettersi di siglare un accordo che qualcuno domani potrebbe violare”, ha sottolineato Meloni.
“Sicuramente il momento non è facile per nessuno, sono decisioni che non si prendono con leggerezza. Prima di fare una scelta bisogna ponderarla, bisogna mantenere la calma e cercare di ragionare nel modo più lucido possibile, guardando sempre all’obiettivo. Per me la priorità è sempre difendere l’interesse nazionale e credo che sia nell’interesse nazionale evitare qualsiasi possibile frattura all’interno dell’Occidente, perchè le divisioni ci renderebbero solamente più deboli – ha detto ancora la premier -. Questa è la ragione per la quale ho chiesto un incontro, per parlare in modo franco su come si vuole affrontare questa questione specifica ma, in generale, le grandi sfide che l’Europa e l’Occidente hanno di fronte”.
– Foto IPA Agency –
(ITALPRESS).
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