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Emofilia, approvata la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il 21 agosto 2024, ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo.
Un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal SSN a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, con un fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900.000 persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su tre presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta” afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del SSN di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”, ha affermato Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento”.
L’approvazione della rimborsabilità di AIFA segue la decisione di EMA che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti” conclude Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).
-foto ufficio stampa Havas PR-
MILANO (ITALPRESS) – “Il segreto è guardare indietro per andare verso il futuro: e se non abbiamo la consapevolezza di chi siamo, da dove veniamo, quali sono i valori elaborati dalla civiltà occidentale non potremo costruirci un futuro solido, rischiamo il porto delle nebbie. Noi abbiamo investito risorse importanti nella digitalizzazione, nell’intelligenza artificiale, nel 2023 abbiamo approvato le nuove linee guida sulle materie Stem. Ma in una società dove l’intelligenza artificiale sta diventando così centrale, se non si ha la consapevolezza dei grandi valori dell’umanesimo rischiamo l’anonimizzazione: non sarà certo il robot a ispirare le grandi scelte strategiche e la convivenza tra le persone”. Così il ministro dell’Istruzione e del Merito, Giuseppe Valditara, ai microfoni di Radio Libertà, parlando delle recenti indicazioni sui programmi scolastici.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
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ROMA (ITALPRESS) – E’ morto all’età di 78 anni il regista e sceneggiatore David Lynch. La notizia è riportata dalla rivista Variety che cita un post Facebook della famiglia: “”C’è un grande buco nel mondo ora che non è più con noi. Ma, come diceva lui, ‘Tieni d’occhio la ciambella e non il bucò”. Lynch rivelò nel 2024 che gli era stato diagnosticato un enfisema dopo una vita passata a fumare, e che probabilmente non sarebbe più stato in grado di uscire di casa per dirigere.
Nato a Missoula, nel Montana, il 20 gennaio del 1946, David Keith Lynch è stato uno dei registi tra i più acclamati, importanti e influenti del suo tempo. Con il suo stile visionario, Lynch aveva rivoluzionato il linguaggio del cinema e della televisione. Nei suoi lavori si fondono elementi di horror, film noir, giallo e surrealismo tessendo racconti non dissimili da quelli di Luis Buñuel, che procedevano con una logica impenetrabile. Nato come pittore, le sue opere sono esposte in musei e gallerie d’arte come il Museum of Modern Art di New York e la Pennsylvania Academy of the Fine Arts di Filadelfia. Successivamente entra nel mondo del cinema divenendo regista, sceneggiatore e produttore, spesso anche nel ruolo di montatore, scenografo, progettista del suono e attore nei suoi stessi film. Tra le pellicole più famose “The Elephant Man”, “Velluto blu” e “Mulholland Drive”, per le quali ricevette la nomination al Premio Oscar per la regia, e “Cuore selvaggio”. Lynch ha anche ricevutio il Leone d’oro alla carriera durante la 63ma Mostra internazionale d’arte cinematografica di Venezia, per “Inland Empire – L’impero della mente” nella sezione fuori concorso. Nei primi anni Novanta fu la principale mente creativa della serie “I segreti di Twin Peaks”, divenuto un fenomeno culturale dall’enorme impatto mediatico. Nell’ottobre del 2019 venne premiato con l’Oscar alla carriera. Lynch è stato sposato quattro volte: con Peggy Lentz, da cui ha avuto una figlia, con Mary Fisk, dalla quale ha avuto un figlio, con Mary Sweeney, anche con lei ha avuto un figlio, e con Emily Stofle con la quale ha avuto una figlia.
(ITALPRESS).
-Foto: Agenzia Fotogramma-
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ROMA (ITALPRESS) – “La preoccupazione dev’essere uno dei principali fondamenti del lavoro che faccio. Devo dire che si fonda anche, non solo adesso, su questa vicenda della tragedia che ha riguardato il giovane Ramy, ma anche tutte le altre rivendicazioni che avevano preceduto un pò le manifestazioni di piazza degli scorsi mesi, dove al variare delle motivazioni si era registrato comunque una tendenza dei manifestanti a essere molto aggressivi soprattutto nei confronti delle forze di polizia. Quindi questo è sicuramente un elemento di preoccupazione”. Lo ha detto il ministro dell’Interno, Matteo Piantedosi, ospite di “Dritto e Rovescio” su Retequattro.
I 273 agenti feriti nelle manifestazioni del 2024, per il ministro “sono numeri di un certo significato, soprattutto se messi in relazione al numero che riguarda la crescita complessiva di circa il 10% delle manifestazioni che si sono svolte nel 2024. Mi piace e mi consente di sottolineare che questo è un dato che contraddice anche alcune cose che si erano dette in passato, che questo Governo fosse in qualche modo portato a comprimere la libertà di manifestazione del pensiero. Noi segnaliamo invece una decrescita del numero in percentuale delle manifestazioni che fanno rilevare una certa criticità – ha concluso Piantedosi – Quindi vuol dire che a minore criticità si è registrato un aumento in percentuale di casi in cui si è visto le forze dell’ordine come obiettivo prioritario dei manifestanti”.
(ITALPRESS).
-Foto: Agenzia Fotogramma-
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