L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il 21 agosto 2024, ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo.
Un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal SSN a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, con un fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900.000 persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su tre presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta” afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del SSN di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”, ha affermato Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento”.
L’approvazione della rimborsabilità di AIFA segue la decisione di EMA che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti” conclude Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).
-foto ufficio stampa Havas PR-

“Ci sono giorni che rimarranno per sempre scolpiti nelle nostre menti. Avvenimenti che cambiano per sempre il corso della storia e con essa anche le vite di molti cittadini. L’11 settembre 2001 fu una di queste date. Un attacco terroristico devastante che colpì al cuore gli Stati Uniti d’America e l’intero Occidente”. Lo scrive su X la premier Giorgia Meloni che aggiunge: “A distanza di 23 anni il nostro pensiero va alle migliaia di vittime innocenti e ai loro familiari. Anche nel loro ricordo prosegue il nostro impegno nella lotta al fondamentalismo islamico e a ogni forma di terrorismo, a difesa dei valori di libertà e democrazia, pilastri della nostra Costituzione e della nostra cultura. Non dimentichiamo”.
-foto Agenzia Fotogramma-

Al National Constitution Center di Filadelfia primo dibattito televisivo tra Donald Trump e Kamala Harris. I due candidati alla Casa Bianca, a meno di due mesi dall’Election Day, si sono confrontati sui temi di maggiore interesse nazionale e internazionale. Sono stati 90 minuti roventi di duello tv. Il dibattito è stato moderato da David Muir e Linsey Davis di Abc News. I due candidati hanno avuto due minuti ciascuno per rispondere a ogni domanda, due per una eventuale replica e un altro per una controreplica.
Tanti i temi toccati: dall’economia all’Ucraina e la guerra a Gaza passando per il diritto all’aborto, l’immigrazione e l’Afghanistan. “Non sono nè Biden nè Trump, sono la leader di una nuova generazione”, ha dichiarato la vice presidente che ha stretto la mano al rivale prima del dibattito. Poi l’accusa di “aver venduto gli Stati Uniti alla Cina” con la sua politica dei chips e di essere amico di dittatori come Vladimir Putin e Kim Jong Un che “fanno il tifo per lui perchè lo possono manipolare”. Trump ribatte: è una “marxista che ha distrutto il paese con politiche folli” e “anti-Israele che distruggerà il Paese entro due anni dal suo insediamento”. Alla fine del dibattito, Kamala Harris incassa l’endorsement di Taylor Swift, che attacca anche Trump per avere usato l’intelligenza artificiale facendo credere che la star lo appoggiasse.
Lui dopo il dibattito è comparso nella “spin room”, dove in genere vanno i surrogati per sostenere i candidati. Ha detto che “è stato il miglior dibattito della mia vita”, ma la sua apparizione è stata un chiaro segno delle difficoltà, perchè si è reso conto che il dibattito è andato male e ha sentito la necessità di correggere e rafforzare il messaggio. Harris infatti lo ha sfidato, invitandolo a fare un secondo dibattito: “Vedremo”, ha risposto lui laconico.
– foto Ipa –