Connect with us

Attualità

Emofilia, approvata la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN

Published

on

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il 21 agosto 2024, ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo.
Un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal SSN a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, con un fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900.000 persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su tre presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta” afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del SSN di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”, ha affermato Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento”.
L’approvazione della rimborsabilità di AIFA segue la decisione di EMA che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti” conclude Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).
-foto ufficio stampa Havas PR-

Attualità

Netanyahu, Tajani a Salvini “Unica linea quella mia e di Giorgia Meloni”

Published

on

By

ADN24

MILANO (ITALPRESS) – “La politica estera si deve fare in maniera costruttiva. E’ una cosa seria. Ogni parola va pesata, ponderata, calibrata. C’è di mezzo un Paese. E quindi la linea viene espressa dal presidente del Consiglio e dal ministro degli Esteri”. Lo dice il ministro degli Esteri Antonio Tajani, a Repubblica, commentando le dichiarazioni del leader della Lega e vicepremier Matteo Salvini su Netanyahu. “Poi un leader di partito parla di quello che vuole – aggiunge -, ma restano opinioni politiche di leader di partito, che però non diventano automaticamente la linea dell’esecutivo. Io tendo a evitare di rispondere a nome del governo su questioni legate alle competenze degli altri ministri”. “Vogliamo prima leggere le carte, capire le motivazioni della sentenza, ragionare su cosa sostiene la Corte. Noi riconosciamo e sosteniamo la Corte penale. Ma lo facciamo ricordando che deve avere sempre una visione giuridica e non politica. Nel pieno di una guerra di questa violenza il primo obiettivo degli Stati, e della Repubblica italiana, è quello di trovare alleanze politiche per fermare le morti a Gaza e in Libano, per ritornare a un percorso diplomatico. Noi dobbiamo portare la pace a Gaza, non dobbiamo credere che portare qualcuno in carcere aiuti la pace” dice ancora il numero uno di Forza Italia e vicepremier. “Stiamo dicendo, il presidente del Consiglio ed io, che una sentenza di questa portata ha un effetto politico profondo sulla gestione non di un confitto, ma della sua conclusione. Non è possibile equiparare e mettere sullo stesso piano il premier democraticamente eletto di Israele e un capo terrorista. Una cosa è sottolineare la sproporzione della risposta di Israele nella Striscia, su cui siamo tutti d’accordo. Altro è un mandato di cattura. Non ci sono tre posizioni. Ce n’è soltanto una: quella del presidente del Consiglio, concordata con il ministro degli Esteri” conclude Tajani.(ITALPRESS).

Foto: Agenzia Fotogramma

Continue Reading

Attualità

Sicilia, Schifani “Quasi ripianati i conti della Regione, un record”

Published

on

By

ADN24

MILANO (ITALPRESS) – Aveva promesso un cambio di passo per l’Isola e quasi a metà legislatura, l’obiettivo sembra essere compiuto. E’ quanto riconosce il quotidiano Milano Finanza al presidente della Regione Sicilia, Renato Schifani. Lo certificano, secondo l’articolo, i dati del consuntivo del 2023 presentato dall’amministrazione, ma anche i numeri della Banca d’Italia, che vedono il pil crescere dell’1%, e di Unioncamere, che confermano la crescita di valore aggiunto prodotto dai territori e le agenzie internazionali hanno messo la Sicilia sotto una luce nuova: BBB con outlook stabile per Fitch, lo stesso di Standard & Poor’s, mentre Moody’s ad aprile lo ha alzato da Ba1 a Baa3. Alla base di ciò, dice l’ultimo aggiornamento della Banca di Italia di metà novembre, ci sono un settore delle costruzioni che riesce a crescere nonostante la fine del Superbonus, un’espansione del turismo e dell’occupazione in generale, anche se la manifattura segna il passo. Il disavanzo regionale da ripianare, inoltre, è stato pertanto ridotto dai 7,3 miliardi del 2018 agli attuali 897 milioni di euro. “Si tratta di un record – commenta Schifani a Milano Finanza – che ci pone a un passo dal conseguimento di un risultato storico: il risanamento dei conti della Regione. Grazie alla crescita e alle prudenziali politiche di bilancio volute dal mio governo, e di questo va dato merito al precedente assessore all’Economia Marco Falcone, abbiamo ripianato il disavanzo riducendo di più di 3 miliardi le passività. Al contempo con il via libera sblocchiamo le risorse per la firma del rinnovo contrattuale dei regionali, che confidiamo avvenga nei prossimi giorni. Un altro impegno che abbiamo mantenuto”.(ITALPRESS).

Foto: Agenzia Fotogramma

Continue Reading

Attualità

La Russa “Non sono interessato a fare il Presidente della Repubblica”

Published

on

By

ADN24

ROMA (ITALPRESS) – “Non farò il presidente della Repubblica”. Lo dice il presidente del Senato, Ignazio La Russa in una lettera a Repubblica, manifestando il suo “Disinteresse totale” per la corsa al Quirinale nel 2027. “La mia storia lo renderebbe problematico – ammette -. Ma soprattutto non coincide con le mie ambizioni e con il mio desiderio di potermi schierare sulle cose che reputo importanti” e conservare “la libertà di dire, sia pure ogni tanto, quello che penso senza ipocrisie”. “So e capisco che quasi sempre (o sempre?) chi diventa presidente del Senato un minuto dopo conforma il suo agire alla possibile prospettiva di futuro presidente della Repubblica – scrive La Russa -. Io ho volutamente avuto una diversa postura, proprio perchè non ci ho mai pensato e nemmeno mai l’ho desiderato. Per cui, se Repubblica vuole interrogarsi sulle ipotesi più improbabili si chieda cosa voteresti per avere Schlein al posto della Meloni? O meglio, cosa sareste disposti a votare pur di non averla”.(ITALPRESS).

Foto: Agenzia Fotogramma

Continue Reading

Le più Lette

Copyright © 2017 Zox News Theme. Theme by MVP Themes, powered by WordPress.